隨著中國重癥肌無力診療步入循證治療和生物靶向治療時代，進一步優化藥物治療策略，實現安全、有效、精準化治療成為臨床治療的重要議題。記者2日獲悉，罕見病新藥——艾加莫德在上海醫療機構陸續開出首張醫保處方，切實為全身型重癥肌無力患者減負。

 

　　2024年1月1日起，新版國家醫保藥品目錄在全國范圍內統一正式執行。罕見病用藥被納入醫保目錄的數量創歷年新高，15種罕見病用藥納入目錄，填補了10個病種的用藥保障空白。重癥肌無力就在其中。

 

　　“作為一種罕見病創新藥，艾加莫德在國內上市之前，得益于國家賦予海南博鰲樂城先行區的先行先試政策，瑞金海南醫院就參與開展了特許用藥項目，幫助十余位重癥肌無力患者解決了‘無創新藥可用’的困境。”上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院（下稱：上海瑞金醫院）神經內科副主任、主任醫師陳晟接受采訪時表示，“如今這款創新藥從獲批上市到納入醫保僅用了不到半年時間，作為臨床醫生，充分感受到了國家和相關政府部門希望更快惠及更多重癥肌無力患者的誠意和決心以及醫保部門助力罕見病用藥保障水平逐步提升的誠意與決心。”

 

　　作為神經免疫性疾病中的罕見疾病，全身型重癥肌無力是一種慢性、自身免疫性神經肌肉疾病，由神經—肌肉接頭傳遞功能障礙引起，其特征是肌肉無力的反復發生和易疲勞，病程長、難治療、易復發。2018年，全身型重癥肌無力被納入國家五部委聯合發布的《第一批罕見病目錄》。

 

　　陳晟告訴記者，全身型重癥肌無力可不同程度影響患者的眼球運動、吞咽、言語、肢體活動和呼吸功能，導致明顯的肌無力，嚴重損害患者的活動能力和生活質量，嚴重影響患者的日常生活和工作，給家庭和社會帶來沉重負擔，不少患者還會因此而患上抑郁等心理疾病。如肌無力加重累及呼吸肌可引起肌無力危象，救治不及時可危及生命。

 

　　在臨床上，重癥肌無力患者個體化差異較大，病程進展不同，疾病管理難度大。陳晟強調：“重癥肌無力的理想治療目標是達到疾病癥狀和治療副作用均最小化的‘雙達標’狀態。”他介紹，長期以來，全身型重癥肌無力患者的治療依靠專家經驗判斷和傳統治療方案為主，包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素、免疫抑制劑等。“由于傳統治療手段在癥狀控制、治療副作用等方面存在不足，長期以來實現雙達標的治療目標較為困難，這也是當前重癥肌無力的治療難點。”陳晟說，不少患者需要面對傳統藥物治療帶來的種種問題，包括對血糖血壓等代謝的影響、肝腎毒性及遠期腫瘤風險等。

 

　　據了解，作為突破性創新藥物艾加莫德，作用機制獨特，在起效時間、療效、安全性等方面特點突出，有望為患者實現疾病緩解和癥狀控制，并達到疾病癥狀和治療副作用均最小化的“雙達標”理想治療狀態，從而實現與疾病和平共處。

 

　　55歲的許先生（化名）是新版醫保目錄正式執行后首批在上海瑞金醫院接受創新藥艾加莫德治療的患者。許先生對記者說，患病已經有大半年時間，全身無力，像走路、上下樓、手提重物都非常費力，后來右眼視物也受到影響，正常生活都變得很困難。去年12月26日第一次接受了艾加莫德治療，治療后不到一周右眼瞼下垂就已經明顯好轉。“現在能醫保報銷了，切切實實為普通患者減輕了經濟負擔，能夠長期用新藥治療，是重癥肌無力病友的福音！”他說。

 

　　陳晟表示：“相信隨著醫保政策落地，艾加莫德等創新藥物可及性提升，中國重癥肌無力整體治療的標準和水平會進一步提升，特別是從長期治療來看，有更多患者的生存質量和長期治療水平將得以改變。”