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121種!罕見病國家目錄發布 可減免臨床試驗摘要:
醫藥網5月23日訊 近日,國家衛健委、國家藥監局等 5 部門聯合制定了《第一批罕見病目錄》。
▍121罕見病公布
據統計,共有121個罕見病在目錄中。
2016年9月,罕見病發展中心發布被稱為“民間版罕見病目錄”的《中國罕見病參考名錄》,共收錄147種疾病,希望為官方目錄的推出提供參考。其中,88種疾病與此次發布的國家版罕見病目錄重疊。
罕見病發展研究中心表示,此次國家版目錄的發布是整個行業多方努力的結果,將給罕見病患者及孤兒藥行業帶來希望。
▍罕見病藥物,可減免臨床試驗
公告提出,罕見病治療藥物申請人可提出減免臨床試驗申請,加快審評審批。對于在國外已批準上市的罕見病治療藥物,可有條件批準上市,上市后在規定時間內補做相關研究。
不過,這些藥物的市場容量不大,不會出現重磅藥品。
以下為文件全文:
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