醫藥網12月24日訊　與發達國家相比，我國藥品研發水平仍有較大差距，跟隨性研發較多，突破性創新相對缺乏。對此，我國出臺一系列政策，深化審評審批制度改革，凈化臨床試驗生態環境，加強創新藥專利保護，整體推動從仿制藥大國大步走向創新藥大國。

 

　　過去不久的11月，國產創新藥領域捷報頻傳。

 

　　11月2日，國家藥品監督管理局有條件批準甘露特鈉膠囊（GV-971）上市，用于治療輕度至中度阿爾茨海默病；11月14日，百濟神州公司研發的BTK抑制劑澤布替尼通過美國食品藥品監督管理局（FDA）批準，適用于經治的成年套細胞淋巴瘤患者；11月26日，豪森藥業甲磺酸氟馬替尼獲批上市，為慢性髓性白血病患者提供新的用藥選擇。

 

　　這3種藥品，均為我國自主研發并擁有自主知識產權的創新藥，其中，澤布替尼更是首款獲得FDA“突破性療法”身份認定、“優先審評”資格的中國“土生土長”的抗癌藥，實現了國產創新藥出海的新突破。

 

 

　　從最初立項到正式在FDA獲準上市，澤布替尼的研發時長超過7年。就新藥創制而言，這個時間并不算長。藥品創新領域常有“雙十定律”的說法：10年時間、10億美元，是一款新藥從早期研發到商業化平均所需的周期和成本。

 

　　就藥品本身來說，新藥研發是一場長征，需要歷經靶點確認、化合物篩選、臨床前研究、臨床試驗、新藥上市、上市后監測等諸多環節；就制藥企業來說，新藥研發是一場賭博，周期長、成本高、風險大，有可能一戰成名，也有可能滿盤皆輸。

 

　　以百濟神州公司為例，其11月12日公布的第三季度財務業績顯示，第三季度公司收入為5014萬美元，支出費用為3.62億美元，其中包括研發費用2.37億美元，凈虧損超過3億美元。在此情況下，在美獲批上市的澤布替尼意義重大，或將扭轉局勢。

 

　　然而，并非所有制藥企業都有百濟神州的勇氣。受經濟實力有限、基礎研究薄弱、人才儲備不足和相關體制機制不完善等諸多因素制約，國內制藥企業基本以生產仿制藥為主，研發意識和能力均顯薄弱，外資制藥企業原研產品長期在我國藥品市場獨占鰲頭。

 

 

　　轉折出現于2015年國家啟動藥品審評審批制度改革。2015年，國務院印發《關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》，拉開了我國藥審改革的序幕。

 

　　“改革之前，藥審速度太慢了。以申報臨床試驗為例，一期臨床需要排隊一年，二期臨床又得排隊一年甚至一年半，二期排完還得排三期。改革之后，一到三期可以連批，臨床試驗也由審批制改為默示許可制，即臨床試驗申請受理60天之內，如果審批部門沒有提出否定或質疑意見，就視為許可。”在中國醫藥創新促進會會長宋瑞霖看來，解決注冊申請積壓、提高審評審批質量和透明度、實施藥品上市許可持有人制度等政策擊中了藥品創新的“靶點”，在中國醫藥創新史上具有里程碑意義。

 

　　大幕拉開，藥審改革好戲一一登臺，從《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》《接受藥品境外臨床試驗數據的技術指導原則》等文件的陸續出臺，到臨床試驗生態環境的凈化，再到創新藥專利保護的加強，政策紅利不斷釋放，藥品創新迎來了空前的機遇。

 

　　從國家藥監局藥品審評中心發布的一組數據，可以看出相關舉措成效顯著。

 

　　2016年，藥審中心完成審評的注冊申請共12068件，較2015年提高26%，排隊等待審評的注冊申請由2015年9月高峰期的近22000件降至近8200件；2017年，排隊注冊申請降至4000件，基本解決了藥品注冊申請積壓問題；到2018年底，排隊注冊申請降至3440件，各類注冊申請按時限審評審批率超過90%。

 

 

　　審評審批速度的連年提升給行業帶來了眾多利好。

 

　　“在過去，創新藥有20年的專利保護期，但是新藥從批準臨床到真正上市有時需要花去十幾年，留給企業的回報期只有短短幾年。我們投入了巨大的時間和經濟成本去做一款新藥，但其回報甚至不如生產仿制藥。審批提速，意味著留給我們的回報期變長了。”恒瑞醫藥董事長孫飄揚表示，審評審批時間縮短，新藥就能加速上市，企業就能盡快見到收益并投入下一輪研發，這既能提高企業的研發動力和實力，又能滿足患者的用藥需求，形成藥品市場的良性循環。

 

　　從市場角度來看，隨著一致性評價的實施、醫保目錄的更新和帶量采購的全國擴圍，仿制藥盈利空間被大幅壓縮，創新藥將成為藥企的戰略方向和成長驅動力，一批由專家領銜的研發型中小型藥企快速發展，恒瑞醫藥、正大天晴、復星醫藥、石藥集團等傳統龍頭藥企也已經提早布局創新藥研發，以恒瑞醫藥為例，其2018年累計投入的研發資金達26.7億元，占銷售收入的比重超過15%。

 

　　根據藥審中心每年發布的藥品審評報告，2016年，藥審中心受理國產創新藥注冊申請77個品種，2017年上升至112個品種，2018年再漲3個品種，數量達到115個。除了115個品種的國產創新藥，藥審中心同年還受理了國產中藥創新藥1個品種、生物制品106個品種。與2017年相比，2018年受理的1類創新藥新藥臨床試驗（IND）申請增長了15%，新藥上市申請（NDA）增長了150%。申請數量的變化，充分反映出我國各類主體創新積極性正在逐年提高。

 

　　在政策鼓勵和市場推動的共同作用下，中國已經邁入了從仿制藥大國走向創新藥大國的堅實步伐。但與發達國家相比，我國藥品研發水平和質量仍有較大差距，跟隨性研發較多，突破性創新相對缺乏。國家藥監局局長焦紅表示，藥品監管部門將以臨床價值為導向，持續深化審評審批制度改革，讓創新者受到激勵、讓創新者獲得回報，推動我國由制藥大國向制藥強國邁進。