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重磅：突破性治療、附條件批準、優先審評細則公布摘要：
醫藥網7月9日訊 7月8日，國家藥品監督管理局官網公告，為配合《藥品注冊管理辦法》實施，國家藥品監督管理局組織制定了《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》《藥品附條件批準上市申請審評審批工作程序（試行）》《藥品上市許可優先審評審批工作程序（試行）》，并予以正式發布。
隨著藥審改革深化推進，審評積壓問題已經得到根本性解決，審評時效進入正常狀態，學習和借鑒國際監管經驗，探索構建更多加快創新藥品批準上市的“高速公路”，已經成為科學監管的重要考量。
此次發布的文件，正式明確了突破性治療藥物的認定范圍，同時在優先審評審批中將突破性治療藥物、附條件批準上市注冊藥品等納入適用范圍及條件，從制度上進一步完善了加速審評審批的監管路徑。
審評審批持續提速
7月1日，經過全新修訂的《藥品注冊管理辦法》和《藥品生產監督管理辦法》正式執行，新政策在全面落實藥品上市許可持有人制度，明確藥品上市許可的責任主體和對應責任的同時，強調優化審評審批工作流程，明確審評時限，提高藥品注冊效率。
在新版《藥品注冊管理辦法》中，明確增加了“藥品加快上市注冊程序”一章，設立了突破性治療藥物、附條件批準、優先審評審批、特別審批四個加快通道，并明確了每個通道的納入范圍、程序、支持政策等要求。
一直以來，“特殊審批”“特別審批”“優先審評審批”是三個主要的審評審批加速通道，三者分別有差異化的定義。業內專家指出：“特別審批主要針對突發公共衛生事件應急所需的藥品，特殊審批則是針對創新藥和疑難危重疾病的新藥，優先審評審批在鼓勵創新基礎上強調必須滿足未被滿足臨床需求和具備明顯臨床優勢。”
顯然，從“特殊審批”“特別審批”“優先審評審批”探索實踐，再到“突破性治療藥物”“附條件批準”“優先審評審批”“特別審批”政策細化，審評加速通道政策演進過程不斷完善，政策導向已經從過去對單純的鼓勵藥品創新，逐步升級到關注臨床價值和臨床需求。
目前，創新藥審評審批從IND環節已經開始大幅提速，過去僅僅拿到臨床試驗批件就需要花費6～9個月的時間，在“30天默許制”政策支持下，從早期的臨床開發到最終的產品上市，具備明顯臨床價值的優先審評審批項目能夠大幅提速，無疑利好產業創新升級。
深化創新聚焦需求
行業普遍認為，審評審批鼓勵政策是在改革中不斷完善的。某企業研發部門負責人表示：“鼓勵對象的要求不斷升級，最早期的鼓勵對象就是新藥，然后具體為創新藥、治療嚴重危及生命的藥物，再到近年來逐漸明確為有臨床價值的創新藥、防治重大疾病藥物和臨床急需藥物；鼓勵措施的內涵也不斷豐富，從簡單的縮短審評時限，到縮短審評時限同時增加獨立審評通道、增加補充資料途徑，再到近年來允許動態提交資料、定期溝通交流、附條件批準上市等。”
事實上，加速通道中最受行業關注的加速路徑無疑是兩個：一個是“附條件批準”，即根據早期臨床試驗數據，可合理預測或判斷其臨床獲益且較現有治療手段具有明顯優勢，允許在完成Ⅲ期確證性臨床試驗前附條件批準上市；另一個則是“突破性治療”，通過加強全流程溝通，提高完成臨床試驗的效率，重點扶持和加速高價值新藥研發。
去年11月，國家藥品監督管理局藥品審評中心曾對《突破性治療藥物工作程序（征求意見稿）》和《優先審評審批工作程序（征求意見稿）》向社會公開征求意見，已經引發了巨大的產業關注。
此次正式發布的試行文件，在具體的適用范圍和適用條件上更加清晰：
突破性治療藥物審評工作程序（試行）
為鼓勵研究和創制具有明顯臨床優勢的藥物，根據《中華人民共和國藥品管理法》、《中華人民共和國中醫藥法》、《中華人民共和國疫苗管理法》、《中華人民共和國藥品管理法實施條例》、《藥品注冊管理辦法》等有關規定，制定本工作程序。
一、適用范圍和適用條件
（一）適用范圍
藥物臨床試驗期間，用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病且尚無有效防治手段或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優勢的創新藥或者改良型新藥等，申請人可以在Ⅰ、Ⅱ期臨床試驗階段，通常不晚于Ⅲ期臨床試驗開展前申請適用突破性治療藥物程序。
（二）適用條件
藥物臨床試驗期間，申請適用突破性治療藥物程序的，應當同時滿足以下條件：
1.用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病。嚴重危及生命是指病情嚴重、不可治愈或者發展不可逆，顯著縮短生命或者導致患者死亡的情形；嚴重影響生存質量是指病情發展嚴重影響日常生理功能，如果得不到有效治療將會導致殘疾、重要生理和社會功能缺失等情形。
2.對于尚無有效防治手段的，該藥物可以提供有效防治手段；或者與現有治療手段相比，該藥物具有明顯臨床優勢，即單用或者與一種或者多種其他藥物聯用，在一個或者多個具有臨床意義的終點上有顯著改善。具體包括以下任一情形：
（1）尚無有效防治手段的，該藥物與安慰劑或者良好證據的歷史對照相比，在重要臨床結局上具有顯著臨床意義的療效（如：該藥物較安慰劑或者歷史對照顯著提高了療效，或者延長了患者的生存期）。
（2）與現有治療手段相比，該藥物具有更顯著或者更重要的治療效果（如：該藥物治療可獲得完全應答，而現有治療僅可獲得部分應答；或者該藥物治療對比現有治療可顯著提高應答率，該應答率的提高具有重要臨床意義）。
（3）與現有治療手段或者良好證據的歷史對照相比，該藥物與現有治療手段聯合使用較現有治療手段產生更顯著或者更重要的療效。
（4）現有治療手段僅能治療疾病癥狀，而該藥物可對病因進行治療且具有顯著臨床意義的療效，可逆轉或者抑制病情發展，并可能帶來持續的臨床獲益，避免發展至嚴重危及生命或者顯著影響生活質量的后果。
（5）與目前無法替代的治療手段對比，新藥的療效相當，但該藥物具有顯著的安全性優勢，該藥物預期將替換現有治療手段，或者對現有治療手段進行重要的補充。
現有治療手段是指在境內已批準用于治療相同疾病的藥品，或者標準治療方法（藥械組合治療等）。通常，這些治療手段應為當前標準治療。附條件批準上市的藥品，在臨床獲益未經證實前不作為現有治療手段。
具有臨床意義的終點通常指與疾病發生、發展、死亡和功能等相關的終點，也可以包括經過驗證的替代終點、可能預測臨床獲益的替代終點或者中間臨床終點、安全性終點等。申請人在提出突破性治療藥物程序申請時，應當提供擬采用終點的支持性證據。
藥品附條件批準上市申請審評審批工作程序（試行）
為鼓勵以臨床價值為導向的藥物創新，加快具有突出臨床價值的臨床急需藥品上市，根據《中華人民共和國藥品管理法》、《中華人民共和國中醫藥法》、《中華人民共和國疫苗管理法》、《中華人民共和國藥品管理法實施條例》、《藥品注冊管理辦法》等有關規定，制定本工作程序。
一、適用條件
符合藥品附條件批準上市技術指導原則中規定的附條件批準的情形和條件的藥品，申請人可以在藥物臨床試驗期間，向國家藥品監督管理局藥品審評中心提出附條件批準申請。其中：
1.公共衛生方面急需的藥品由國家衛生健康主管部門等有關部門提出。
2.重大突發公共衛生事件急需的疫苗應為按照《突發公共衛生事件應急條例》、《國家突發公共衛生事件應急預案》等認定的重大突發公共衛生事件（II級）或者特別重大突發公共衛生事件（I級）相關疾病的預防用疫苗。
藥品上市許可優先審評審批工作程序（試行）
為鼓勵研究和創制新藥，規范臨床急需短缺藥品等優先審評審批，根據《中華人民共和國藥品管理法》、《中華人民共和國中醫藥法》、《中華人民共和國疫苗管理法》、《中華人民共和國藥品管理法實施條例》、《藥品注冊管理辦法》等有關規定，制定本工作程序。
一、適用范圍
藥品上市許可申請時，以下具有明顯臨床價值的藥品，可以申請適用優先審評審批程序：
（一）臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的創新藥和改良型新藥；
（二）符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規格；
（三）疾病預防、控制急需的疫苗和創新疫苗；
（四）納入突破性治療藥物程序的藥品；
（五）符合附條件批準的藥品；
（六）國家藥品監督管理局規定其他優先審評審批的情形。
二、適用條件
申請適用優先審評審批程序的，應同時滿足（一）（二）：
（一）符合優先審評審批范圍的藥品上市許可申請，應具有明顯臨床價值，參照《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》關于臨床優勢的適用條件。
（二）符合優先審評審批范圍的藥品上市許可申請，以下列出的適用范圍應滿足相關條件：
1.臨床急需的短缺藥品。臨床急需的短缺藥品應列入國家衛生健康委員會等部門發布的《國家短缺藥品清單》，并經國家藥品監督管理局組織確定。
對臨床急需的短缺藥品的仿制藥申請，自首家納入優先審評審批程序之日起，不再接受活性成分和給藥途徑相同的新申報品種優先審評審批申請。
2.防治重大傳染病和罕見病等疾病的創新藥和改良型新藥。重大傳染病應由國家衛生健康委員會認定，罕見病應列入國家衛生健康委員會等部門聯合發布的罕見病目錄，且該藥物應具有明顯臨床價值。
3.符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規格。
（1）對于新品種，應當滿足以下任一條件：①針對嚴重威脅兒童生命或者影響兒童生長發育，且目前無有效治療藥物或治療手段的疾病；②相比現有上市藥品，具有明顯治療優勢；
（2）對于新劑型，應當同時滿足以下兩個條件：①現有上市劑型的藥品說明書中包含有明確的兒童適應癥和兒童用法用量信息；②現有上市劑型均不適用于兒童人群，新劑型屬于兒童人群適宜劑型；
（3）對于新規格，應當同時滿足以下兩個條件：①現有上市規格的藥品說明書中包含有明確的兒童適應癥和兒童用法用量信息；②現有上市規格均不適用于兒童人群，新規格適于兒童人群使用；
此外，根據國家衛生健康委員會等部門公布的《鼓勵研發申報兒童藥品清單》等文件，對于明確為市場短缺且鼓勵研發申報的兒童用藥品實行優先審評審批。
4.疾病預防、控制急需的疫苗和創新疫苗。疾病預防、控制急需的疫苗具體清單由國家衛生健康委員會和工業和信息化部提出，并經國家藥品監督管理局組織確定。
5.國家藥品監督管理局規定其他優先審評審批的情形，另行公布。其中，對于列入國家藥品監督管理局《臨床急需境外新藥名單》臨床急需境外已上市境內未上市的罕見病藥品，申請人可以在提出藥品上市許可申請時按照適用范圍“（六）國家藥品監督管理局規定其他優先審評審批的情形”提出優先審評審批申請。
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