醫藥網9月2日訊　“國內一針70萬元，澳大利亞41澳元（約合203元），日本免費。”近日，一款治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的罕見病藥品諾西那生鈉因為在國內外的患者實際支付價相差懸殊，而引發輿論爭議。

 

　　不明就里的“吃瓜群眾”紛紛指責外資制藥企業的“歧視性定價”，但殊不知造成上述巨大反差的核心實際上是醫保報銷。因為該藥在澳大利亞已經被納入藥品福利計劃，因此實際政府采購單支價格高達11萬澳元的藥品，患者僅需付41澳元。日本也類似，基本是全額報銷。

 

　　但在國內，為何患者自付價格如此之高？原因很簡單：2019年國家醫保談判的條件之一，為談判品種必須是2018年12月31日前獲得批準的藥品，而諾西那生鈉是2019年2月進入，不符合談判條件。更本質的原因在于，以SMA為代表的廣泛患者，對類似具有稀缺性的1類新藥/獨家品種納入醫保的迫切需求亟待解決。

 

　　很顯然，“如何將更多更好的藥納入醫保”，已經成為當前醫保局每天都在思考的關鍵問題，此次“輿論風波”無疑也給醫保局提了個醒，可能要加快進度了！而其顯然也是這么做的。

 

　　例如，8月17日，醫保局公布《2020年國家醫保藥品目錄調整工作方案》和《2020年國家醫保藥品目錄調整申報指南》。較兩周前的征求意見稿有一個“凸顯”的進步：將藥品的納入時限由此前的2019年底拉長至2020年8月17日前經批準上市新通用名藥品。

 

　　另外，較往年的醫保談判，2020年醫保談判將特別采取企業自主申報制度，一方面給新藥企業自主選擇的機會，降價獲得醫保通道，可以減少很多不必要的費用；另一方面，經企業申報，拓寬范圍，直接避免好藥被‘扼殺’在評審搖籃中。

 

　　又例如，醫保局近日發布《關于建立健全職工基本醫療保險門診共濟保障機制的指導意見（征求意見稿）》，將原劃入個人賬戶的單位繳納部分，全部歸入醫保統籌資金用于門診相關報銷。據測算，如果該意見于2021年實施，或將帶來超過5000億元的醫保統籌基金增量，用于門診報銷，但實際上醫保擴容后，可以用增量資金釋放原始資金覆蓋的藥物，從而納入更多符合條件的新藥，實現全市場的擴容。

 

　　上海市衛生和健康發展研究中心主任金春林在接受媒體采訪時曾表示，“調整后的正式方案，明確7種情況入醫保指明了條件和方向，也和之前出臺的政策相銜接和保持一致，即鼓勵生物醫藥創新的方向，追求目錄品種優化、價格適宜、提高療效，追求價值醫療。”

 

 

　　醫保局已經邁開了一大步，9月即將進入專家評審環節。那么什么樣的藥品會更受青睞呢？

 

　　毫無疑問，是最具性價比的藥物。2019年醫保局生動上演“靈魂談判”，最終目的就是代表公眾談判，獲取最具性價比的藥品。從過往談判成功的產品中，醫保局認定的性價比可能來源于：患者廣泛、臨床急需、療效有明顯優勢、價格有可降空間。

 

　　同時，醫保局一直在嘗試創新，譬如去年的PD-1產品，都是2018年在國內上市的1類新藥，適應癥相當廣泛，價格亦不低。談判前O藥、K藥贈藥后一年的治療費用約二三十萬元，信迪利單抗大致17萬元，特瑞普利單抗定價最低約10萬元。經過談判，雖然僅有一款國產PD-1產品（信迪利單抗）進入醫保目錄，但價格較原價降低63.7%（自2020年1月1日起實施），大大減輕了患者的負擔壓力。公開數據顯示，信迪利單抗今年上半年實現了9.21億元的銷售額，如果全部為醫保渠道，大致相當于7350名患者接受了該藥物的治療。

 

　　值得關注的是，信迪利單抗進入醫保后半年銷售額接近2019年全年銷售額，也接近原研O藥2019年中國區銷售額。由此，醫保談判的“以價換量”效果已見分曉。所以，今年Insight數據庫整理的可能參加醫保談判名單中，包括O藥、K藥、恒瑞的卡瑞麗珠單抗、君實的特瑞普利單抗、以及百濟神州的替雷利珠單抗在內PD-1產品齊聚，業內分析師預計今年將有一場不可小覷的爭奪戰。

 

　　在充分競爭的情況下，特別是恒瑞、百濟這樣商業化能力強的選手進來后，無論是對新銳藥企君實，還是對家底深厚的默沙東和BMS，都是壓力，亦是通過醫保降價的動力。何況O藥今年被K藥甩了一段距離：上半年O藥的銷售營收 34.19 億美元，同比-6%；K藥累計收入66.72億美元，增長38%。

 

　　再譬如奧希替尼，2017年3月獲批進入中國市場，2018年通過談判進入醫保目錄，2019年在中國樣本醫院（百張床位以上的醫院）實現21.35億元銷售額，到今年一季度，以463.5%的增速“空降”百床大院的TOP10用藥品種榜單。

 

　　而患者對醫保談判亦非常關注。去年PD-1醫保談判結束后，很多患者留言表示對政府的感恩，“期待PD-1成為普通人用得起的好藥”，也有表示“期待K藥進醫保降價”，還有表示“希望更多靶向藥盡快納入醫保”。從患者期待的品種上看，大多數屬于有明顯治療優勢、稀缺、治療費用偏高的1類新藥，疾病領域覆蓋肝癌、肺癌、腦卒中、慢阻肺、缺血性心臟病等大病種。

 

 

　　回顧醫保談判歷史進程，無論從藥品的可及性、患者的期待，還是企業對于醫保談判的認知，都已經上升了一個層次。

 

　　從2018年10月底的抗癌藥專項談判，17種抗癌藥實現了以價換量；到2019年的醫保談判，針對77個品種進行，包括吡咯替尼、阿帕替尼、安羅替尼、呋喹替尼、信迪利單抗等22個抗癌藥。

 

　　醫保談判越來越顯示出鼓勵創新的導向，一方面加速引進臨床急需的進口藥，另一方面大力扶持國產創新藥，尤其是有明顯優勢的1類新藥，從審評審批環節的優化到商業化上市。去年談判中，12個國產重大創新藥品談成了8個，包括阿帕替尼、西達本胺、奈諾沙星、吡咯替尼、羅沙司他、呋喹替尼、信迪利單抗、重組細胞因子基因衍生蛋白。

 

　　再到本次醫保談判放開審批期限，拉長時間窗口的同時再次釋放了醫保當局對創新藥的認可：鼓勵符合條件剛獲批上市的1類新藥申報，依照這兩年醫保踐行創新的嘗試，本次可能會放進一些剛上市新藥作為試點。

 

　　不過，有業內專家表示，?全球新?的藥品，包括作用機制上創新、突破性治療方式、?me first?類藥品等，取得新藥批件的基礎是有限的、受控的臨床試驗環境，尚需取得?真實世界?一般和特殊人群的療效及安全數據以進一步評價，存在一定的用藥風險。

 

　　兼顧激勵創新、為患者帶來先進的創新治療手段，以及安全性因素多方面考慮，專家選擇可能會傾向于同時滿足：創新性經過驗證（譬如曾被列入國家科技重大專項、國家重點研發計劃，以及由國家臨床醫學研究中心開展臨床試驗并經中心管理部門認可的新藥）、有強數據支撐（譬如有其他權威診治指南推薦背書的品種）、稀缺性（譬如該領域近年來獲批上市藥品少，在治療有明顯優勢）的品種。

 

　　從疾病領域來看，肝癌、肺癌、腦卒中、慢阻肺等大病種因為覆蓋患者人群廣泛，申請品種可選擇性、可參考性相對更高，所以更大概率被青睞。例如卒中。8月24日，《中國卒中報告2019（英文版）》公布。《報告》顯示，2018年，中國卒中死亡率為149.49/10萬，占我國居民總死亡率的22.3%，并且已成為造成過早死亡和疾病負擔的首位原因。在這樣的重大領域，目前納入醫保的此類新藥僅有丁苯酞少數藥物，供給藥物的選擇遠遠小于患者的需求。

 

　　實際上，醫保目錄動態調整常規化之后，也為醫保局納入創新、“騰籠換鳥”提供了可操作的空間。6月17日，國家醫保局等三部門發布《關于做好2020年城鄉居民基本醫療保障工作的通知》。其中明確要求，2020年6月底前將國家重點監控品種剔除出目錄，并完成40%省級增補品種的消化。隨著三醫聯動的有序推進，醫保統籌資金的增加，未來醫保局對于創新的吸納或許也將常態化，對于藥企，創新越來越將成為制勝關鍵。