醫(yī)藥網(wǎng)2月19日訊　細胞治療是繼小分子化學藥、大分子蛋白藥后的第三次藥物革命，已在某些疑難雜癥的治療和緩解上嶄露頭角并擔當起越來越重要的作用。

 

　　干細胞作為細胞治療的重要組成部分，在器官修復和組織再生中發(fā)揮重要作用，具有廣闊的應用前景。干細胞是一類具有自我更新和分化潛能的細胞，可能成為治療腫瘤、心血管疾病及其他惡性疾病的重要手段。干細胞治療在生命科學、新藥試驗和疾病研究這三大領域中具有巨大研究和應用價值，現(xiàn)已廣泛應用于醫(yī)藥再生細胞替代治療和藥物篩選等領域，干細胞研究領域已經(jīng)成為前沿熱點。

 

 

　　各國在干細胞研究領域的投入和產(chǎn)出呈逐步增加的態(tài)勢，國與國之間的競爭日趨激烈。在基礎研究領域，美國共申請專利數(shù)量5418件，居全球首位。中國和世界知識產(chǎn)權組織緊隨其后，分別為4843件和4094件。

 

　　干細胞領域的基礎和應用研究成果的數(shù)量也在逐年增加，2010-2019年全球發(fā)表的干細胞研究相關文章數(shù)共計220675篇，其中中國發(fā)表文章數(shù)37522篇，占17%。

 

 

　　全球正在進行的干細胞研究大多處于臨床早期，其中處于臨床前的有247個項目，臨床Ⅱ期試驗數(shù)量最多，有103例；其次為Ⅰ期，有52例。隨著試驗進入后期，數(shù)量迅速減少，從數(shù)據(jù)上看，Ⅲ期臨床試驗數(shù)量24例。

 

　圖1 全球干細胞臨床研究現(xiàn)狀

 

　　干細胞技術主要由歐美等發(fā)達國家引領，美國、日本、英國、德國等國家優(yōu)勢突出，美國、歐洲、日本、韓國等已將干細胞治療研究和產(chǎn)業(yè)轉化列為國家重大科技發(fā)展方向，已經(jīng)有21個干細胞治療藥物在全球上市，適應癥包括膝關節(jié)軟骨缺損、移植物抗宿主病、克羅恩病、急性心肌梗死、遺傳性或獲得性造血系統(tǒng)疾病、退行性關節(jié)炎、赫爾勒綜合癥、中度至重度角膜緣干細胞缺乏癥、血栓閉塞性動脈炎。此外，還有一大批干細胞產(chǎn)品處于后期臨床研究階段，該領域的飛速發(fā)展正孕育著重大的科學突破與產(chǎn)業(yè)化機會。

 

 

　　中國已進入全球干細胞治療領域的第一梯隊，與發(fā)達國家間的差距逐步縮小。中國雖然在干細胞研究方面起步較晚，但是國內(nèi)機構反應迅速，綜合性干細胞研究機構依托于原有技術儲備，在干細胞研究方面逐步接近國際一流水平，包括中國科學院、北京大學、上海交通大學、第二軍醫(yī)大學等在內(nèi)的綜合性研究機構近幾年向市場授權大量相關專利，為市場提供大量技術。

 

　　圖2 各國干細胞臨床研究數(shù)量

 

　　美國在干細胞研究方面依然處于絕對優(yōu)勢地位，由美國機構和企業(yè)組織、參與的干細胞相關臨床研究有近四百余項。

 

　　美國從事不同類型干細胞研發(fā)公司超過100家，中小微代表企業(yè)如Osiris Therapeutic、StemCells Inc、NeuralStem Inc、Advanced Cell Therapies等公司。制藥行業(yè)巨頭也積極參與干細胞研發(fā)，例如輝瑞成立輝瑞再生醫(yī)學公司，開展成體干細胞和胚胎干細胞藥物的研發(fā)。以上兩股力量共同構成美國干細胞產(chǎn)業(yè)生態(tài)圈，其中，中小微企業(yè)依靠自身快速的市場適應力和敏銳市場嗅覺，快速抓住市場需求；大型企業(yè)具有較高的抗風承受力和產(chǎn)業(yè)轉化力，以及完善的市場渠道，可以幫助新產(chǎn)品快速量產(chǎn)并推向市場。

 

　　此外，由于美國干細胞新政對于政府資金在干細胞研究方面的解禁，以及產(chǎn)業(yè)界對干細胞藥物研發(fā)和干細胞治療的積極參與，推動美國干細胞產(chǎn)業(yè)成為全球第一。

 

　　除政府資金外，私人資金對美國干細胞的研究也發(fā)揮了巨大的作用。在Geron公司的資助下，湯姆森培育出世界上第一株人類胚胎干細胞系。同樣，在霍華德修斯醫(yī)學研究所的資助下，梅爾頓培育出了人類胚胎干細胞。也正是得益于Advanced Cell Therapies公司的資助，胚胎干細胞得以首次展開用于臨床的研究。雖然關于胚胎干細胞的倫理爭論還在繼續(xù)，但正是靠著這些民間的力量，美國干細胞研究取得了一波接一波的重大成就，推動著干細胞科學的發(fā)展。

 

　　美國干細胞產(chǎn)業(yè)生態(tài)多樣性完備，是包含世界一流科研大學、臨床醫(yī)院、中小微及大型企業(yè)組成的企業(yè)群、政府基金、私人基金的生態(tài)圈。

 

　　表1 FDA獲批的干細胞產(chǎn)品

 

 

　　中國在“十三五“中提出要加強干細胞轉化研究，自2016年起國家重點研發(fā)專項“干細胞及轉化研究”啟動，截至2019年共資助干細胞相關研究金額23.8億，資金總額前五的單位是中國科學院動物研究所、同濟大學、北京大學、中山大學和中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院。

 

　　圖3 中美干細胞臨床研究對比

 

　　在轉化領域，共120家干細胞臨床研究機構備案，截止2020年3月，全國有73項干細胞臨床研究項目在國家醫(yī)學研究登記備案信息系統(tǒng)登記，其中包括5項干細胞治療新型冠狀肺炎的臨床研究項目。作為藥品經(jīng)CDE受理審評，正處于臨床階段的有35款。

 

　　表2 CDE受理的干細胞臨床試驗申請

 

　　表3 臨床備案機構開展的項目

 

　　中國干細胞市場潛力巨大，供給側方面，國家政策積極鼓勵干細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展、監(jiān)管制度日趨完善，“雙軌制”更符合發(fā)展需求、產(chǎn)業(yè)生態(tài)圈協(xié)同高效，臨床審批提速，以及成熟的臨床招募和執(zhí)行體系，疊加各種平臺型技術進步，為干細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展提供良好的政策、技術供給。

 

　　需求側，我國人口結構變化，65歲以上人口數(shù)量不斷增加，伴隨疾病譜變化，疑難病、重疾比例不斷上升，臨床上對有效治療方法需求增加，為干細胞領域發(fā)展提供巨大空間。

 

　　中國干細胞產(chǎn)業(yè)目前的短板主要集中在資源調配方面，單純依靠市場力量是遠遠不足的，因此，利用政策導向扶持，培育具有國際競爭力的干細胞產(chǎn)業(yè)園區(qū)，整合產(chǎn)業(yè)鏈，培育具有國際競爭力的干細胞產(chǎn)業(yè)園區(qū)是加速干細胞產(chǎn)業(yè)建設的重要步驟，也是提升我國干細胞研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化進程中一個不可缺少的環(huán)節(jié)。

 

　　目前，各地政府紛紛出臺相關政策鼓勵、引導產(chǎn)業(yè)發(fā)展，部分有產(chǎn)業(yè)基礎的地區(qū)則由政府牽頭成立細胞產(chǎn)業(yè)基地或園區(qū)，將相關企業(yè)引進入園，形成從基礎研究到關鍵技術研發(fā)，再到產(chǎn)品研發(fā)及臨床應用的全產(chǎn)業(yè)鏈體系。

 

　　園區(qū)具有產(chǎn)業(yè)鏈布局的資源優(yōu)勢，以市場導向，結合科研機構以及臨床機構，在國家職能部門的政策監(jiān)管引導下，研發(fā)、應用具有高水平且符合實際臨床需求的產(chǎn)品，確保我國在干細胞研究領域的先進水平，提供更廣泛的經(jīng)濟帶動效應，以及更好地造福廣大患者和民眾。