近年來國內涌現出眾多的創新藥研發“新秀”，大批“00后”新藥研發企業拔地而起！

 

　　政策從研發、生產、流通、支付、資本、監管等領域打出了一套“組合拳”，大大提升了我國新藥研發的積極性。CDE頻繁出臺一系列新藥研發指導原則，新藥審評審批制度改革，加入ICH，按照國際藥品生產質量管理規范（GMP）標準進行生產和質量管控，藥品數字化科學監管能力提升，藥品集中帶量采購凈化藥品流通環節，醫保談判和醫保支付政策為創新藥買單，“雙通道”政策打通談判藥品“最后一公里”，港股18A與科創板的第5套上市標準為未盈利生物藥企業敞開大門……一系列大刀闊斧的改革舉措要么為創新加速，要么為創新讓利。

 

 

　　國內科技驅動發展戰略和營商環境的改善滋生了大批后起之秀，這批“00后”企業也在IPO的路上較量。據不完全統計，眾多2000年以后誕生的“青年企業”已經成功IPO，其中不乏Biotech企業實現“A+H”兩地上市（如榮昌生物、君實生物），甚至“A+H+N”三地上市（如百濟神州）。

 

　　表1：部分“00后“醫藥企業IPO情況

 

　　據證券時報公開資料顯示，2021年共有19家創新藥企業成功登陸港股和A股市場，登陸資本市場的創新藥企業數量為歷年之最，而2022年有望刷新此記錄。

 

　　大批“00后”醫藥企業能成功上市，除了得益于此前的18A和科創版上市標準改革紅利之外，資本的預期和自身的創新定位及戰略打法也功不可沒。這些藥企從一開始就試圖掙脫“Me Too”的圈子，致力于做“Me Better”，甚至是“BIC”、“FIC”。澤生科技多年來深耕原創新藥的研發，核心在研藥物紐卡定®是通過改善心肌細胞結構和心臟功能達到治療效果的潛在國際首創新藥（FIC）。開拓藥業專注發展潛在“BIC”和“FIC”創新藥物的研發及產業化。

 

 

　　在這批后起之秀中，不少企業脫穎而出，能與國內年過半百的創新“一哥”恒瑞，甚至是國外百年老牌藥企在熱門新興領域同臺競技。

 

　　共駭群龍水上游，不知原是木蘭舟！這句話很形象地道出了目前許多熱門靶點和疾病領域的競爭局勢。廣譜抗癌神藥PD-1幾乎成了“內卷”的代名詞。目前PD-1全球范圍內共有209種在研和上市產品，中國74種，約占35%；全球范圍內在研和上市產品涉及497個疾病，中國132個，約占26.5%；共881家全球公司參與研發，中國75家，約占9%，其中不乏新鮮血液。本土“四小龍”藥企中（恒瑞、百濟神州、君實、信達），“00”后藥企占到3/4。2021年，三家“00后”企業PD-1銷售總額達48.12億元，并在出海路上馳騁。

　　另一個風起云涌的賽道非新冠病毒相關產品莫屬。君實生物的VV16、開拓藥業的普克魯胺都成了新冠特效藥的種子選手。在基因治療領域，傳奇生物的西達基奧侖賽成為第一款在FDA獲批的、自主研發的CAR-T產品，也是中國第二款出海的抗癌新藥。在ADC藥物領域，榮昌生物當屬“黑馬”一匹，打造了ADC平臺，目前有7款ADC藥物在研。維迪西妥單抗（RC48）是由榮昌生物研發的中國首個原創ADC藥物，也是我國首個獲得美國、中國藥監部門突破性療法雙重認定的ADC藥物。

 

　　表2：部分“00后”創新藥企業近三年業績

 

　　不得不感慨一句：宣父猶能畏后生，丈夫未可輕年少。通過對比分析，這批脫穎而出的醫藥企業普遍存在幾個特點：重視研發投入，抓住市場機遇，重視海外布局、鞏固賽道優勢。

 

 

　　與國際醫藥產業相比，我們是在向日本、歐美等發達國家借鑒：我們中國醫藥行業目前正在經歷的過評、控費、降價、集采、DRG、創新等一系列轉型升級的改革春風曾經也沐浴過他們。日本經歷50年的醫藥改革，醫藥企業正在實現從“數量多”向“質量優”的轉型。經過幾十年的積累，目前大批中國的創新藥企業正走在蓬勃發展的道路上，未來該如何實現新突破？

 

　　關于“新”：在”新“的定義上，創新藥企需要明白不是從無到有即為新，藥企需始終基于以臨床價值為導向的創新。在“新”的速度上，創新藥企要轉被動為主動，跳出“跟隨”，走向“引領”。在實現“新”的方法上，從人才智囊團、創新技術平臺、創新技術等方面搭建起立體化和多元化的研發體系。只有這樣，方能利用新技術開發出新品種，并開拓新市場！

 

　　關于國際化：創新藥企始終要有立足本土，面向國際的前瞻布局邏輯。在談到本土創新藥全球化的時候，百濟神州總裁吳曉濱認為創新藥企出海需具備三要素：在產品管線上要有與自身相匹配的全球領先、豐富多元的創新產品布局；在布局上需具備廣泛臨床開發布局思維，建立全球多中心數據；在全球的本土化上，在各地建立本土化的研發和商業化團隊。一步一個腳印，Biotech、Bigpharma、MNC……

 

　　關于周期：“十年時間，十億美金”成為創新藥的第二個名字。從臨床前的基礎研究到臨床試驗，從經過專業化的審評審批到成功上市需要經歷漫長的周期。“00后”的創新藥企能在短時間內實現突破實屬不易，創新成果來之不易。大部分時候也是在一邊探索一邊調整戰略布局。欲練英雄志，須明勝負多！醫藥企業要不被眼前得失擾亂心智，保持持久的戰斗力。

 

　　關于資本：價值衡量游戲是資本方最熱衷做的，但并非最擅長做的。之所以這么說，是因為資本太多時候看重短期重于長期，比較明顯的一個特點就是幾年的研發周期與幾秒的股市同頻共振，企業一個研發單品臨床結果積極會導致其股價直沖云霄，反之迅速下滑。如此強烈的反應，讓醫藥企業在做每個決策的時候都捏了一把汗。資本要有長期價值孵化的底層邏輯，為新藥研發保駕護航。醫藥企業要在變幻莫測的資本市場上保持定力，苦練內功，講不出動聽的故事，但拿得出過硬的產品！近年來，以恒瑞和百濟神州為代表的創新藥企業在營收利潤上有一定的下滑，與公司長期研發投入來鞏固競爭優勢脫不了關系。

 

　　“長風破浪會有時，直掛云帆濟滄海”！多措并舉，內外兼修，中國創新藥企在未來要做出經得住政策、資本、人力、臨床、市場考驗的藥品。